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나이벡이 혈뇌장벽을 넘어 짧은 간섭 리보핵산(siRNA) 치료제를 뇌 내부에 장기간 전달하고 행동지표 개선으로 이어지는 전임상 결과를 공개하면서 투자심리를 자극한 것으로 해석된다. 이번 연구로 뇌질환 치료제 개발의 핵심 장애물을 넘어설 기반을 마련했다는 점에서다.
나이벡 연구팀은 알츠하이머병 관련 유전자인 BACE1을 표적하는 siRNA를 PEPTARDEL-TB3 플랫폼과 복합체 형태로 제조해 생쥐에 정맥투여했다. 그 결과 대뇌피질, 소뇌, 중뇌 등 주요 뇌 부위 전반에서 BACE1 siRNA가 광범위하게 분포했고 투여 후 최대 7일간 뇌 내에서 신호가 유지돼 높은 지속성을 보였다. 기존 뇌질환 치료제 개발에서 가장 어려운 과제로 꼽히는 혈뇌장벽 투과와 뇌 체류기간 연장을 기술적으로 극복했다는 평가다.
정종평 나이벡 대표는 “이번 연구는 플랫폼의 실질적인 치료 가능성을 검증하기 위해 설계된 실험이었다”며 “뇌 깊은 영역까지 치료제를 전달하고 장기간 유지되며 유전자 조절과 행동 개선까지 확인한 것은 기술적 진전”이라고 말했다. 이어 “다양한 신경계 적응증으로의 확장과 글로벌 파트너십 논의를 본격화하겠다”고 밝혔다.
