이엔셀은 회사가 개발 중인 샤르코마리투스병 치료 후보 EN001이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 28일 밝혔다.
샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없는 상태다.
EN001은 이엔셀의 독자적인 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다. 이 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.
지난해 10월 이엔셀은 샤르코마리투스병 1A형 환자를 대상으로 한 EN001의 반복투여 임상을 통해 저용량군의 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인했다고 발표한 바 있다. 이에 따르면 저용량군에 속한 환자 3명에게 EN001을 2회 투여한 이후 8주 시점에 용량제한독성(DLT)를 평가한 결과 모든 환자에서 DLT가 나타나지 않았다. 중대한 이상사례 및 주입 관련 반응도 발생하지 않았다. 이엔셀은 작년 12월부터 EN001에 대한 임상 1b상 고용량군 환자 대상 투여를 개시했고, 올해 안에 임상 1b상 마무리한다는 계획이다.
이엔셀 관계자는 “EN001이 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정돼 임상에 탄력을 받게 됐다”며 “현재 진행 중인 임상1b상도 순조롭게 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
보건복지부가 첨단재생의료에 대한 새로운 접근제도로 ‘첨단재생의료 치료’를 도입하는 개정안이 지난 21일부터 시행됨에 따라 이엔셀은 이에 발맞춰 의료기관과 희귀질환 환자들이 원하는 치료 옵션을 적기에 제공할 수 있도록 의료 현장과의 접점을 확대하고 있다.
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